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临床试验终点结果是判断一个药物能否被批准上市的重要内容,下面我们就来介绍下,关于临床试验终点的那些指标。


1. 总生存期
所谓总生存期,指的是各种原因导致的患者死亡的时间。

这属于临床试验通常的首选终点,原因有二:
生存期是迄今为止评价抗肿瘤药物可靠的临床试验终点,当研究能充分评价生存期时,它通常是首选终点;
如果药物的毒性可以接受,总生存期显著的改善可视为有临床意义,通常能支持新药的上市批准。

2. 无病生存期(DFS)
常用于根治性手术或放疗后辅助治疗的研究,指的是患者从入组后到出现肿瘤复发,或者到任何原因导致死亡的时间。

这属于临床试验终点的第二选择,主要在于当生存期延长作为临床试验终点不现实(如生存期会很长导致试验成本过高)时,DFS就可以作为一个重要的终点指标。

很多乳腺癌辅助性激素治疗、结肠癌辅助治疗和乳腺癌辅助性细胞毒治疗,常以此指标作为主要审批基础。

3. 疾病进展时间(TTP)
当大多数死亡是与试验研究的癌症不相关的情况下,会选择这个指标作为终点,它指的是从患者随机分配入组到肿瘤出现客观进展的时间。
这个指标不包括死亡,但往往用的几率不高。

4. 无进展生存期(PFS)
这是一个比TTP更常用的替代终点,指的是从患者随机入组到出现肿瘤客观进展甚至死亡的时间。所谓无进展,指的是药物治疗效果无进展。

5. 治疗失败时间(TTF)
这是一个比较复杂的终点指标,指的是无论何种原因所导致的治疗终止的时间,原因可能是疾病进展、治疗毒性甚至患者死亡等等。这个指标一般不太可能用来支持药物获批上市。

6. 客观缓解率(ORR)
这是一个可以直接衡量药物抗肿瘤活性的指标,指的是肿瘤体积缩小到预先规定值并且能够维持时限要求的患者比例,即能达到治疗要求的患者占总入组患者的比例。

这个指标一般是指完全缓解率(CR)和部分缓解率(PR)的总和,前者是指所有病灶都消失,即癌症完全治好;后者则是指靶向病灶的直径之和比基线水平减少30%,即病灶大小比原有基数减小了30%。

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