2017年8月29日，美国食品与药品监督管理局（FDA）通过了苄硝唑（Benznidazole）可用于治疗2岁-12岁南美锥虫病（Chagas disease）患儿的加速审批。这是首次在美国批准用于治疗南美锥虫病的治疗药物。南美锥虫病（Chagas disease）是由克氏锥虫所导致的寄生虫感染，可通过不同的途径进行传播，包括与接触某些昆虫的粪便传播、血液传播或是母婴垂直传播。感染持续多年之后，会引起严重的心脏病，还会影响吞咽和消化。而南美锥虫病（Chagas disease）多见于生活在拉丁美洲的农村地区的人群，据新估计，在美国大约有300,000例南美锥虫病（Chagas disease）患者。
“FDA致力于为南美锥虫病（Chagas disease）患者提供安全有效的治疗方法，”FDA药物评价与研究中心抗菌药物办公室负责人Edward Cox博士说道。
在两项安慰剂对照临床试验中，对6岁-12岁南美锥虫病（Chagas disease）儿科患者应用苄硝唑（Benznidazole）进行治疗的安全性和有效性进行了研究。在第一项试验中，苄硝唑（Benznidazole）进行治疗的南美锥虫病（Chagas disease）患儿当中大约有60%的抗体检测由阳性转阴，相比之下，安慰剂对照组只有大约14%转阴率。第二项试验结果与第一项相似：大约55%的治疗组患儿抗体检测由阳性转阴，而安慰剂组患儿抗体转阴率仅为5%。一项关于2岁-12岁南美锥虫病（Chagas disease）儿科患者使用该药物的安全性和药代动力学（机体如何吸收、分布和清除药物）的补充研究也为年龄低至2岁以下的患儿使用该药提供推荐剂量的相关信息。
南美锥虫病（Chagas disease）患者在服用苄硝唑（Benznidazole）时常见的不良反应包括皮疹、腹痛、体重下降、头痛、恶心、呕吐、白细胞计数异常、荨麻疹、皮肤瘙痒、食欲下降等。苄硝唑（Benznidazole）还可能会与严重皮肤反应、神经系统受损及骨髓抑制等重大风险有关。基于动物的研究发现，孕妇服用苄硝唑（Benznidazole）还可能会伤害到胎儿的健康。
FDA授予苄硝唑（Benznidazole）优先审查和孤儿药品认证。这是因为南美锥虫病（Chagas disease）是一种罕见疾病，直到现在，在美国还没有获批用于治疗南美锥虫病（Chagas disease）的药物。
