美国食品与药品监督管理局（FDA）于2017年9月1日批准Mylotarg（吉妥单抗）用于治疗肿瘤细胞表达CD33抗原的急性髓细胞样白血病（CD33阳性AML）初诊成年患者。FDA还批准Mylotarg（吉妥单抗）可用于治疗年龄在2岁及以上、CD33阳性的复发性或初始治疗无效（耐药性）的急性髓细胞样白血病（AML）患者。
“我们是在对Mylotarg新给药方案进行仔细审查之后才批准的，试验结果显示Mylotarg（吉妥单抗）用于治疗急性髓细胞样白血病（AML）的益处大于风险，”FDA药物评价与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室代理主任，FDA卓越肿瘤中心的Richard Pazdur博士说道。“Mylotarg的审批历程强调了确定癌症患者治疗的可用剂量、时间表和给药方式的重要性，特别是在那些容易出现治疗副作用的癌症人群。”
急性髓细胞样白血病（AML）是一种进展迅速的癌症，起源于骨髓，终导致血液中白细胞数量增多。
Mylotarg是一种靶向治疗药物，包含一个能够与具有细胞毒性的抗肿瘤药物相连接的抗体。一般认为它是通过介导抗肿瘤药物与表达CD33抗原的急性髓细胞样白血病（AML）细胞相结合，阻断癌细胞生长，导致细胞死亡的。
在一项将Mylotarg（吉妥单抗）用于治疗271例CD33阳性的急性髓细胞样白血病（AML）初诊成年患者的安全性及有效性研究当中，所有患者被随机分为两组，分别接受Mylotarg与柔红霉素和阿糖胞苷组合治疗或是仅接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。该临床试验结果显示，Mylotarg治疗组的急性髓细胞样白血病（AML）患者的无事件生存期为17.3个月，而对照组为9.5个月。
Mylotarg常见的副作用包括发热、恶心、呕吐、出血、感染、血小板减少症、口腔炎、便秘、皮疹、头痛、肝功能异常及中性粒细胞减少。其严重副作用包括血细胞计数低、感染、肝功能损害、肝静脉闭塞性疾病、输注相关反应和严重出血。怀孕或哺乳期的女性禁用Mylotarg，因为它可能会对生长发育中的胎儿或婴儿造成伤害。对Mylotarg或其任何一种配方成分过敏的患者也不应使用。
Mylotarg的处方信息黑框警告，可能会导致严重或致命性肝损害（肝毒性），包括肝静脉阻塞（静脉闭塞性疾病或肝窦阻塞综合征）。
