安进制药公司（Amgen）的降胆固醇抗体Evolocumab在3期临床试验中又一次直接命中目标，这次试验显示该药物能够有效地治疗严重脂代谢遗传病患者。
这项Tesla研究纳入了49例纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见疾病，会导致血液中的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平极高，使患者容易发生严重的心血管并发症，如动脉粥样硬化。
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是由于负责将血液中胆固醇转运出去的低密度脂蛋白（LDL）受体缺乏所致，常常会对治疗产生抵抗性，即使大剂量的他汀类药物药物也无效。目前，纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者通常是采用他汀类药物、默克制药公司（Merck & Co）的Zetia（ezetimibe）和其他几种疗效极为有限的降脂药物如烟酸胆固醇等联合治疗。
每月一次皮下注射的Evolocumab在3期临床试验中达到了其主要目标，即与对照组比，其降低纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的程度具有临床意义和统计学意义，安进公司（Amgen）表示，公司将会在即将召开的科学大会上更为详细地介绍这些相关数据。
安进公司（Amgen）的研发总监Sean Harper指出，Evolocumab是第一个能够有效治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的药物。
“这些试验结果将会被加到我们之前宣布的Evolocumab的3期研究阳性结果之中去，”Harper补充说道。
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