荷兰UniQure生物技术公司研发的亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）新药赢得了罕见病治疗药物地位（ODD）。亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，临床表现包括肌肉协调能力丧失、行为异常和认知能力下降。
目前暂时被称为AMT-130的这种亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）新药很可能会成为第一个在美国获得批准用于治疗亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）的新药，UniQure生物技术公司期待这种新药快可以在明年加入临床试验阶段。
这将会是UniQure生物技术公司取得的一大胜利，因为美国食品与药品监督管理局（FDA）可为其提供长达七年的市场独占权，而这一切要归功于这种亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）新药获得的罕见病治疗药物地位（ODD）——后者为研发罕见疾病的研究药物提供了“特殊”地位。
UniQure生物技术公司首席执行官Matthew Kapusta说道：“亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）新药AMT-130被认定为罕见病治疗药物地位（ODD）承认了该药物能够为正在遭受这种灾难性疾病的患者提供有意义的治疗效益。”
UniQure生物技术公司去年公布的一项临床前研究结果显示，这种新型重组腺相关病毒5（AAV5）介导的新型药物疗法直接作用于中枢神经系统，可阻断HTT基因突变引起的疾病。
根据UniQure生物技术公司的说法，AMT-130是由一种携带人工微小RNA（micro-RNA）的腺相关病毒5（AAV5）载体组成，后者可在亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）基因抵达大脑时变得“沉默”，因此，AMT-130用于治疗亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）临床疗效确切。
UniQure生物技术公司研发的亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）新药AMT-130获得的罕见病治疗药物地位（ODD）认证促使该公司得以“在亨廷顿氏病（Huntington’s Disease）治疗领域持续发展”。这一领域一直是医学界的热点，与血友病和心血管疾病齐头并进。
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