葛兰素史克生物公司（GlaxoSmithKline）研发的超罕见遗传疾病基因治疗药物Strimvelis在获得英国国家健康与保健研究所（NICE）的积极裁决之后，将有望能够得到英国国民卫生服务体系（NHS）的资助。
去年，Strimvelis被欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症所致的重症联合免疫缺陷（ADA-SCID），俗称“泡泡宝宝”病，该疾病会导致一种被称为淋巴细胞的白细胞缺乏病使得患者极其容易发生感染。
患有腺苷脱氨酶缺乏症所致的重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的儿童如果未及时治疗的话，通常在学龄前就会发生死亡，目前的标准治疗方案是进行捐献者的骨髓（干细胞）移植。
英国国家健康与保健研究所（NICE）评估委员会的草案认为，Strimvelis“代表着腺苷脱氨酶缺乏症所致的重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）治疗进程中的一次重要进展”，尽管因为该疾病患者实属罕见使得相关试验结果尚不明朗，评估委员会还是认为“Strimvelis具有有效的临床效益，能够提高腺苷脱氨酶缺乏症所致的重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）患儿的生存率”。
这种基因治疗药物是在欧洲获批的第二种药物，其适应症是那些因为他们合适的捐赠者或是采用自体干细胞移植却出现移植物抗宿主病（GVHD）等问题而无法采用骨髓移植治疗的腺苷脱氨酶缺乏症所致的重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）患者。
据估计，在英国每年会有三例婴儿患有先天性腺苷脱氨酶缺乏症所致的重症联合免疫缺陷（ADA-SCID），这些患儿只能前往意大利接受治疗，因为目前只有在米兰的San Raffaele Telethon基因治疗研究所才有条件对此疾病进行治疗。
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