蓝鸟生物制药技术公司（Bluebird Bio）称，其脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）的Lenti-D基因疗法获得美国食品与药物监督管理局（FDA）突破性疗法认证。脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）是一种罕见的神经系统疾病，主要累及年轻男性。
美国监管机构授予脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）的Lenti-D基因疗法突破性疗法认证是基于一项II/III期试验获得的令人印象深刻的数据，该项试验结果表明，它可使患有这种快速进展且致命性疾病男孩的病情稳定两年以上。
STARBEAM研究中的17名脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者的试验数据已于去年十月发表在《新英格兰医学杂志》上，该试验结果显示，Lenti-D（elivaldogene tavalentivec）可使其中15例脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者的病情稳定，其中一名男孩死于该病，另一名男孩尽管接受治疗但其病情仍然不断进展。
脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）也被称为洛伦佐氏油病（Lorenzo’s Oil disease），是由于围绕在负责思考和肌肉控制的神经周围的髓鞘出现渐进性破坏所致，这就使得神经迅速持续不断地恶化，通常在确诊后的短短几年之内，就导致患者成为植物人状态或是死亡。大多数脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者在10岁之前死亡。
Lenti-D试图通过一个功能基因替换脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者的突变基因来中断该病程。
蓝鸟生物制药技术公司（Bluebird ）首席医疗官David Davidson说道，获得突破性疗法认证“使我们距离为受到这种破坏性疾病影响的脑内肾上腺脑白质营养不良症（CALD）患者及其家属带来新希望的理想又更近了一步”。
